全球最权威、规模最大的血液学机构ASH（美国血液学协会），于2020年12月5日-8日（太平洋标准时间），在线上召开了第62届年会，来自全世界的顶尖血液学专家为大家献上了一场精彩纷呈的学术盛宴，大会期间，专家们分享了众多前沿的治疗数据，为全球血液肿瘤的进展注入了新的活力，也为广大淋巴瘤患者的生存和生活带来了新的希望1。 华氏巨球蛋白血症是一种较为罕见的B细胞淋巴瘤，由于发病率低，致病机制复杂，过去很多年里常常得不到应有的重视，也没有获批的专门用于WM的药物，长期以来，WM的治疗都属于经验性用药，直到2015年，FDA批准BTK抑制剂用于治疗WM后，世界上才出现了第一种拥有WM适应症的药物 2-4。 2017年，国际顶级期刊《柳叶刀》上正式发表了一篇关于BTK抑制剂（BTKi）伊布替尼单药治疗CD20单抗耐药WM的论文，有31例CD20单抗耐药的WM患者接受了BTK抑制剂治疗，中位随访18.1个月，结果显示，BTK抑制剂在治疗WM方面具有卓越的疗效和良好的安全性5。 上述WM患者的治疗一直在持续进行，终于，本届ASH年会发布了最终的分析结果，这些患者治疗的最长随访时间已经延长到了61个月，已能够充分验证BTK抑制剂在长期治疗中的安全性和疗效6。那么，BTK抑制剂治疗WM患者的长期效果究竟如何呢？让我一起来看看吧！ BTK抑制剂治疗WM，不但可以实现广泛的缓解，而且这种缓解可以长期维持，治疗超5年后，患者中仍有87%处于缓解状态，且近8成（77%）为主要缓解，也就是说近8成缓解程度更好。 在这些患者中，既往治疗的种类越少，也就是说越早进行BTK抑制剂治疗，长期存活的比例就越高，既往经过小于4种治疗的患者，5年多后仍有约8成存活，而既往经过4种以上治疗后再应用BTK抑制剂，5年存活率不足7成。 一种治疗方案能否持续下去，为患者带来持久稳定的获益，还需要看毒副作用是否严重到患者已经无法耐受。这些患者的治疗结果显示，BTK抑制剂的长期安全性相当不错，61个月因为毒副作用停药的仅有2人，1人是因为腹泻，1人是因为便秘，停药比例仅占全部患者的6%，尚且不足1成。 由于BTK抑制剂在WM治疗方面的辉煌成效，2018年，BTK抑制剂代表药物伊布替尼治疗WM的适应症被中国国家药监局（NMPA）批准，BTK抑制剂也因此成为我国唯一具有WM适应症的药物4。我们从知情人士处获知，继CLL和RR MCL适应症后，BTK抑制剂的WM适应症近期也将被纳入我国医保目录，这一重大举措的实施将大大减轻我国WM患者的治疗负担。 参考文献 1.https://www.hematology.org/meetings/annual-meeting 2.中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会, 中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组, 中国抗淋巴瘤联盟. 中华血液学杂志, 2016, 37(9):729-734. 3.Christopher N Grimont,et al.Acta Haematol . 2020 Aug 18;1-12. 4.伊布替尼产品说明书. 5.Dimopoulos M.A. et al. Lancet Oncol. 2017 Feb;18(2):241-250. 6.ASH 2020.Poster 2397.
持续缓解！BTK抑制剂治疗超5年后主要缓解仍有8成
长期生存！BTK抑制剂治疗超5年后仍有近8成患者存活
尽早应用！越早应用BTK抑制剂，患者长期存活率越高
长期安全！BTK抑制剂治疗超5年后，因毒副作用而停药者仅有2人
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